L’Agenzia Italiana del Farmaco ha autorizzato il rimborso di odevixibat per il trattamento di tutti i tipi di colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC). La PFIC è una malattia del fegato rara e potenzialmente letale che colpisce i bambini fin dal primo anno di vita. Ora, grazie alla decisione dell’AIFA, anche in Italia è disponibile un’opzione terapeutica non chirurgica per il trattamento di tutti i tipi di questa patologia.
L’annuncio è arrivato oggi da Albireo Pharma Inc, azienda specializzata nelle malattie rare del fegato che sviluppa nuovi modulatori degli acidi biliari per il trattamento di patologie epatiche pediatriche e degli adulti.
Odevixibat è un potente inibitore del trasporto ileale degli acidi biliari, da assumere per via orale una volta al giorno, che ha un’esposizione sistemica minima e che agisce localmente nell’intestino tenue. Odevixibat, inoltre, ha ottenuto lo status speciale di “Innovazione Terapeutica Piena” da parte dell’AIFA attribuito a prodotti selezionati che rispondono a un elevato bisogno terapeutico non soddisfatto, che corrisponde un valore terapeutico aggiunto sulla base della robustezza delle prove scientifiche disponibili a supporto della molecola.
Il Dott. Lorenzo D’Antiga, direttore dell’Unità di Epatologia, Gastroenterologia e Trapianti Pediatrici dell’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo ha dichiarato: “È estremamente importante aver ricevuto una decisione positiva da parte dell’AIFA; questo consente l’accesso a Odevixibat per il trattamento bambini affetti da PFIC. Essendo il primo farmaco approvato per la PFIC, sono lieto di avere la possibilità di offrire ai nostri pazienti un’opzione terapeutica non chirurgica che fornisce benefici clinici significativi per la vita dei pazienti e delle loro famiglie“.
I pazienti affetti da PFIC presentano un’alterazione del flusso biliare, con il conseguente accumulo della bile nelle cellule epatiche. Questo provoca un danno epatico severo e sintomi fortemente invalidanti come prurito intenso, sonno insufficiente, crescita ritardata e peggioramento della qualità della vita. Gli impatti dannosi della malattia si estendono oltre ai pazienti affetti da PFIC anche alle persone che se ne prendono cura, come dimostrato dallo studio multinazionale PICTURE del 2022, che ha rivelato che la PFIC influisce negativamente sulla qualità della vita, sulle relazioni e sulle prospettive di vita dei caregiver.
Il Prof. Giuseppe Maggiore, direttore della Divisione di Epatologia, Gastroenterologia, Endoscopia Digestiva, Nutrizione e Trapianto di Fegato dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma ha dichiarato: “Il peso della malattia è devastante per i bambini e le famiglie che vivono con la PFIC. Il prurito è così invalidante da avere un impatto enorme sui pazienti e compromettere le loro comuni attività quotidiane, provocando perdita di sonno, scarsa attenzione e un minore rendimento scolastico. Il prurito intrattabile può, da solo, giustificare il trapianto di fegato in questi pazienti. Siamo entusiasti di avere Odevixibat come opzione terapeutica innovativa non chirurgica e auspichiamo che possa migliorare significativamente la gestione della malattia e, potenzialmente, modificarne il decorso naturale“.
Francesca Lombardozzi, responsabile della rete PFIC Italia e madre di un bambino di tre anni che vive con la PFIC ha commentato: “Odevixibat è in grado di trasformare la vita di coloro che sono affetti da PFIC e la sua disponibilità in Italia segna un’importante pietra miliare per la nostra comunità PFIC. Conosco in prima persona il carico enorme e le sfide che i pazienti e i caregiver della PFIC devono affrontare.
Questo è un primo grande passo per tutta la comunità e speriamo che altri seguano. Sono grata al team di Albireo per i continui sforzi compiuti per garantire l’accesso a questo farmaco fondamentale che avrà un enorme impatto sulle nostre vite“.
Thomas Topini, Direttore Generale Italia di Albireo, ha affermato: “Siamo grati all’AIFA per questa decisione positiva, che riconosce il valore clinico ed economico di Odevixibat. È grazie all’impegno dell’AIFA che siamo riusciti ad accelerare l’accesso al rimborso di Odevixibat e ad aiutare i pazienti affetti da PFIC e le famiglie italiane che vivono con gli effetti devastanti di questa malattia”.
Odevixibat è stato approvato in Europa per il trattamento di tutti i tipi di PFIC in pazienti di età pari o superiore a 6 mesi, sulla base dello studio PEDFIC 1 e dello studio di estensione in aperto (OLE) PEDFIC 2. Questa disponibilità segna la quarta approvazione di rimborso per Odevixibat in Europa, dopo i lanci in Germania, Inghilterra, Galles e Irlanda del Nord e Scozia. Odevixibat è attualmente in fase di valutazione nello studio di fase 3 ASSERT per la sindrome di Alagille (ALGS) e nello studio di fase 3 BOLD per i pazienti con atresia biliare. Gli studi ASSERT e BOLD prevedono la presentazione dei dati principali rispettivamente nell’autunno del 2022 e del 2024.
